的能力。
4型为成人型，常于二三十岁后发病，患者仅有轻微运动障碍，呼吸系统不受影响。3型和4型患者的寿命正常。
“婴儿期被诊断患有SMA，是一件可怕的事。未经治疗的患儿生命极短。一旦发病，他们会逐渐无法抬头、坐立或翻滚，难以吞咽和呼吸，需要24小时护理。”
资料显示，索伐瑞韦是全球首个治疗SMA的基因疗法。它将人类SMN1基因的功能拷贝，搭载于腺病毒载体，通过静脉注射进入人体，针对性递送到运动神经元细胞中，使SMN蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，延长生存期。该药只需注射1次。
2019年4月16日，索伐瑞韦3期临床数据发布。截至2018年9月7日，21名参试患儿无事件存活；7名用药患者中，有6人达到10.5个月或更大年龄。“事件”是指死亡，或连续14天、每天至少16小时通气支持。时针再往前，2017年《新英格兰医学杂志》发文称，参与1期临床的全部15名患儿都活过了两岁。
2019年5月24日，索伐瑞韦获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗2岁以下、SMN1出现双等位基因突变的SMA患者。
时任FDA局长的奈德·夏普莱斯表示，这打破SMA治疗“唯一药”局面，是基因和细胞疗法转化的又一里程碑。
早在2016年12月，FDA批准全球首款SMA治疗药物诺西那生钠上市。这终结了SMA无药可用的困境。2019年2月，诺西那生钠获批在中国上市。其制造商渤健公司称，该药获得国家药品监
600.到底还有几层(6/8)